Interpelacja w sprawie pomocy dzieciom chorym na dystrofię mięśniową Duchenne`a

Interpelacja w sprawie pomocy dzieciom chorym na dystrofię mięśniową Duchenne'a Interpelacja nr 8060 do ministra zdrowia w sprawie pomocy dzieciom chorym na dystrofię mięśniową Duchenne'a Zgłaszający: Filip Kaczyński Data wpływu: 13-02-2025 Szanowna Pani Minister! Co roku w Polsce rodzi się ok. 30–40 chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Ta nieuleczalna choroba dotyka w większej mierze chłopców, których matki są nosicielkami. Najdroższy lek świata, który daje szansę na przedłużenie okresu samodzielności pacjentów i poprawienie stanu ich zdrowia, jest nieosiągalny dla setek polskich rodzin. Zebranie astronomicznej kwoty 15 mln zł okupione jest miesiącami ciężkiej pracy rodziców, rodziny, najbliższych, ludzi dobrego serca. W ich walce niebagatelną rolę odgrywa również czas, gdyż najlepsze rokowania poprawy stanu zdrowia są we wczesnym etapie rozwoju dziecka. W 2019 roku w Polsce zostały podjęte próby opracowania przełomowej terapii genowej do zwalczania ww. choroby. W związku z powyższym proszę o odpowiedź na następujące pytania: Czy Ministerstwo Zdrowia jest w trakcie prac lub ma plany częściowej bądź całkowitej refundacji leku na DMD? Czy Ministerstwo Zdrowia ma w planach powołać zespół naukowo-badawczy i wznowić prace nad opracowaniem terapii genowej? Czy Ministerstwo Zdrowia planuje refundację testu pod kątem weryfikacji nosicielstwa delecji/duplikacji w genie DMD (badanie MLPA, eksony: 11-20, 31-40, 51-60, 71-79, nr 322)? Czy Ministerstwo Zdrowia prowadzi rozmowy z producentem leku genowego Elevidys pod kątem weryfikacji skuteczności i zatwierdzenia tego leku w Polsce? Z wyrazami szacunku Filip Kaczyński Poseł na Sejm RP