Interpelacja w sprawie trudności w leczeniu chorych na nowotwory mieloproliferacyjne krwi

Interpelacja w sprawie trudności w leczeniu chorych na nowotwory mieloproliferacyjne krwi Interpelacja nr 2860 do ministra zdrowia w sprawie trudności w leczeniu chorych na nowotwory mieloproliferacyjne krwi Zgłaszający: Witold Tumanowicz Data wpływu: 17-05-2024 Szanowna Pani Minister, środowisko pacjentów chorych na rzadkie nowotwory mieloproliferacyjne krwi (MPN), takie jak: mielofibroza i nadpłytkowość samoistna, zgłasza duże trudności z dostępnością skutecznego i nowoczesnego leczenia. W związku z refundacją leku Besremi (ropeginterferon alfa-2b) tylko w przypadku chorych na czerwienicę prawdziwą, osoby chore na mielofibrozę i nadpłytkowość samoistną pozostają wykluczone z możliwości korzystania z tego leku. Badania kliniczne i opinie ekspertów potwierdzają skuteczność Besremi (ropeginterferon alfa-2b) również w tych chorobach. Warto zauważyć, że lek Pegasys, będący odpowiednikiem, jest już objęty refundacją off-label w leczeniu nowotworów mieloproliferacyjnych w szerokim zakresie. Wobec tego brakuje powodów do nieposzerzenia zakresu refundacji o mielofibrozę i nadpłytkowość samoistną dla leku Besremi, który jest już zarejestrowany w Polsce dla tych jednostek chorobowych. Dodatkowo, firma AOP Orphan Pharmaceuticals Poland sp. z o.o. potwierdziła możliwość zapewnienia produktu Besremi w zastępstwie produktu Pegasys. Biorąc pod uwagę obecne trudności z dostępnością interferonu Pegasys, wielu pacjentów pozostaje bez niezbędnego leczenia. Sytuacja ta wymaga pilnych działań w celu zapewnienia ciągłości terapii dla osób dotkniętych chorobami mieloproliferacyjnymi. Jako pierwsza linia leczenia w dalszym ciągu stosowany jest hydroksymocznik. Wielu pacjentów zgłaszało wręcz tragiczne działania niepożądane, co spowodowało konieczność przejścia na interferon. Pacjenci obecnie są zmuszeni do cofania się w leczeniu w związku z trudnościami w dostępności leku Pegasys i brakiem refundacji Besremi. Interferon stanowi również jedyną terapię dla kobiet w ciąży oraz kobiet planujących posiadanie potomstwa. Należy podkreślić, że wśród pacjentów cierpiących na nowotwory mieloproliferacyjne wzrasta liczba młodych osób, w tym dzieci i kobiet w ciąży. Interferon stanowi jedną z kluczowych metod terapii, która może istotnie poprawić jakość życia i wydłużyć przewidywany czas przeżycia pacjentów. Brak dostępu do tego leku wiąże się z pogorszeniem stanu zdrowia oraz znacznym cierpieniem dla pacjentów, takimi jak: bóle kostne, osłabienie, infekcje czy zawroty głowy. W związku z powyższym proszę o odpowiedź na pytania: 1. Czy ministerstwo planuje rozszerzenie refundacji leku Besremi (ropeginterferon alfa-2b) o chorych na nowotwory mieloproliferacyjne krwi (MPN) takie, jak: mielofibroza i nadpłytkowość samoistna? Jeżeli tak, to w jakim horyzoncie czasowym? 2. Jakie działania zostały podjęte przez ministerstwo w związku z brakiem dostępności leku Pegasys, aby umożliwić chorym na ww. nowotwory ciągłość leczenia? 3. Wielu chorych na mielofibrozę posiada nietolerancję na hydroksymocznik. Czy Pani Minister jest świadoma, że brak refundacji leku Besremi oraz dostępności leku Pegasys skazuje te osoby na postęp choroby, a w konsekwencji na powolne umieranie? 4. Jaką alternatywę, która mogłaby być bezpieczna w przypadku ciężarnych kobiet, proponuje ministerstwo w związku z przeciwskazaniem stosowania hydroksymoczniku w ciąży oraz niedostępnością leku Pegasys? Czy kryzys demograficzny, z którym aktualnie się mierzymy, nie nakłada na rząd dodatkowego obowiązku zapewnienia bezpiecznego leczenia dla kobiet chorych na nowotwory mieloproliferacyjne krwi, tak aby mogły bezpiecznie prowadzić ciążę? Z poważaniem Witold Tumanowicz