Interpelacja w sprawie leczenia chorych na hemofilię

Interpelacja w sprawie leczenia chorych na hemofilię Interpelacja nr 16629 do ministra zdrowia w sprawie leczenia chorych na hemofilię Zgłaszający: Jolanta Zięba-Gzik Data wpływu: 16-04-2026 Szanowna Pani Minister, w Polsce od 2005 r. funkcjonuje program polityki zdrowotnej „Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne”, który jest efektem działań ministra zdrowia podejmowanych w zakresie leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych oraz prawidłowego zabezpieczenia w koncentraty czynników krzepnięcia. Obecnie, obowiązuje kolejna edycja programu na lata 2024-2028. Podczas spotkania z pacjentami z hemofilią miałam okazję poznać wyzwania ich codziennego życia. Doceniając znaczenie Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne pacjenci podkreślają, że ostatnich latach pojawiły się terapie nowej generacji, które zmieniły standardy postępowania klinicznego na świecie. Doceniły to międzynarodowe organizacje m.in. Światowa Organizacja Zdrowia (WHO), która włączyła podskórną terapię emicizumab do listy Leków Podstawowych (EML oraz EMLc), uznając ją za terapię o fundamentalnym znaczeniu dla systemów ochrony zdrowia. Terapia ta została również umieszczona w wytycznych klinicznych jako profilaktyka krwawień w ciężkiej postaci hemofilii A bez inhibitora. Tymczasem w Polsce refundowany dostęp do tej terapii jest ograniczony dla dzieci i młodzieży do 18. roku życia. Pacjenci podkreślają, że terapia podskórna całkowicie zmienia schemat leczenia i umożliwia normalne funkcjonowanie. Nieliczni z dorosłych pacjentów mieli okazję poznać skuteczność i zalety stosowania terapii podskórnej dzięki specjalnym programom, które zostały już zakończone. Oznacza to, że dorośli pacjenci nie będą mieli dostępu do tej terapii, podobnie jak młode osoby, po przekroczeniu 18. roku życia, korzystające dotychczas z podskórnej terapii w ramach programu lekowego objętego obecnie refundacją. Pacjenci podkreślają też ograniczenia związane z długoletnim podawaniem dożylnym i prosili o podjęcie tematu rozszerzenia dostępu zarówno o czynnik VIII o ultraprzedłużonym działaniu jak i do terapii podskórnej emicizumabem dla dorosłych pacjentów z hemofilią bez inhibitora. Biorąc pod uwagę głosy pacjentów oraz istotność problemu zdrowotnego, zwracam się do Pani Ministry z następującymi pytaniami: 1. Jakie działanie planuje podjąć Ministerstwo Zdrowia w celu aktualizacji Narodowego Programu Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych, tak żeby umożliwić pacjentom dostęp do nowo rejestrowanych terapii? 2. Na jakim etapie procesu refundacyjnego znajduje się wniosek o objęcie refundacją emicizumabu w populacji pacjentów dorosłych z ciężką postacią hemofilii A niepowikłaną inhibitorem? 3. Kiedy Ministerstwo Zdrowia planuje udostępnienie pacjentom dorosłym z ciężką lub umiarkowaną postacią hemofilii A bez inhibitora podskórną terapię emicizumab, która skutecznie zapobiega wylewom i umożliwia pacjentom prowadzenie normalnego życia?