Interpelacja w sprawie szybszego dostępu pacjentów z SMA do wyższych dawek Nusinersenu

Interpelacja w sprawie szybszego dostępu pacjentów z SMA do wyższych dawek Nusinersenu Interpelacja nr 15366 do ministra zdrowia w sprawie szybszego dostępu pacjentów z SMA do wyższych dawek Nusinersenu Zgłaszający: Iwona Maria Kozłowska, Anna Wojciechowska, Elżbieta Anna Polak, Krzysztof Bojarski Data wpływu: 16-02-2026 Szanowna Pani Ministro, na podstawie art. 192 Regulaminu Sejmu Rzeczypospolitej Polskiej zwracam się z interpelacją w sprawie zapewnienia pacjentom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) dostępu do wyższych dawek leku Nusinersen. Obecnie w Polsce funkcjonuje dobrze rozwinięty system leczenia SMA, obejmujący badania przesiewowe noworodków oraz dostęp do trzech leków w ramach programu lekowego. Pacjenci z SMA są dotychczas leczeni standardową dawką Nusinersenu wynoszącą 12 mg. Jednocześnie najnowsze badania kliniczne wykazały, że wyższe dawki Nusinersenu – 28 mg oraz 50 mg – są równie skuteczne i bezpieczne. Dowody naukowe pokazują, że efekty terapeutyczne mogą być bardziej trwałe, a terapia dostosowana do indywidualnych potrzeb pacjenta. W praktyce oznacza to, że dla niektórych pacjentów dawka 12 mg będzie wystarczająca, podczas gdy inni mogą potrzebować dawki 28 mg lub 50 mg, aby osiągnąć optymalny efekt leczenia. W związku z powyższym proszę o odpowiedź na następujące pytania: Czy Ministerstwo Zdrowia rozważa szybsze procedowanie wniosku refundacyjnego firmy Biogen dotyczącego wyższych dawek Nusinersenu (28 mg i 50 mg) dla pacjentów z SMA? Jakie działania podejmuje ministerstwo, aby zapewnić pacjentom i lekarzom dostęp do wszystkich skutecznych dawek Nusinersenu możliwie jak najszybciej? Czy ministerstwo przewiduje wprowadzenie mechanizmów umożliwiających indywidualne dostosowanie dawki leku do potrzeb konkretnego pacjenta w ramach programu lekowego? Czy w planach resortu jest monitorowanie efektów terapii wyższymi dawkami w celu zapewnienia bezpieczeństwa i maksymalnej skuteczności leczenia? Zapewnienie pacjentom dostępu do wyższych dawek Nusinersenu jest kluczowe dla zwiększenia skuteczności terapii i poprawy jakości życia osób chorujących na SMA. W trosce o pacjentów i ich rodziny zwracam się z prośbą o pilne działania w tej sprawie. Z poważaniem Iwona Maria Kozłowska Posłanka na Sejm RP