Interpelacja w sprawie odmowy refundacji leku emicizumab dla pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora

Interpelacja w sprawie odmowy refundacji leku emicizumab dla pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora Interpelacja nr 12116 do ministra zdrowia w sprawie odmowy refundacji leku emicizumab dla pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora Zgłaszający: Łukasz Ściebiorowski Data wpływu: 05-09-2025 Szanowna Pani Minister, składam interpelację w sprawie decyzji Komisji Ekonomicznej oraz Ministerstwa Zdrowia z dnia 1 września 2025 r. o odmowie rozszerzenia refundacji leku emicizumab dla pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora. Z informacji przekazanych przez środowiska pacjenckie, lekarzy oraz producenta leku wynika, że producent leku zaproponował rozwiązanie neutralne kosztowo, tzn. niepodnoszące wydatków Narodowego Funduszu Zdrowia. Mimo tego, Komisja Ekonomiczna i Minister Zdrowia wydały decyzję negatywną, bez ekonomicznego uzasadnienia, co może budzić poważne wątpliwości co do merytoryczności i celowości procesu refundacyjnego. Refundacja ograniczona jest obecnie do wąskiej grupy dzieci, z wyłączeniem pacjentów dorosłych, mimo że lek wykazuje identyczną skuteczność niezależnie od wieku pacjenta. Procedury trwają od 2022 roku – wnioski są przekierowywane, składane na nowo, a pacjenci przez 3 lata pozostają bez leczenia i nadziei. Polska jest jedynym krajem Unii Europejskiej, który systemowo wyklucza pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora z refundowanego dostępu do emicizumabu. Decyzje podejmowane są wbrew jednoznacznym rekomendacjom międzynarodowych towarzystw naukowych (m.in. WFH, MASAC, BSH) oraz wbrew twardym danym klinicznym i z praktyki codziennej. Brak refundacji dla tej grupy chorych nie ma uzasadnienia ani medycznego, ani ekonomicznego, a skutkuje drastycznym obniżeniem jakości życia pacjentów i ich rodzin. W związku z powyższym zwracam się z następującymi pytaniami: Jakie były przesłanki pozafinansowe odmowy refundacji leku emicizumab dla pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora, mimo że zaproponowane rozwiązanie było neutralne kosztowo dla NFZ? Czy Komisja Ekonomiczna sporządziła pisemne uzasadnienie ekonomiczne i medyczne dla swojej negatywnej opinii? Jeśli tak – proszę o jego udostępnienie. Dlaczego decyzje refundacyjne ograniczają dostęp wyłącznie do dzieci, skoro nie ma ku temu podstaw klinicznych ani prawnych? Czy Ministerstwo Zdrowia planuje ponownie rozpatrzyć wniosek o refundację emicizumabu w najbliższym czasie? Jeśli tak, to w jakim horyzoncie czasowym? Jakie działania zamierza podjąć Minister Zdrowia, aby dostosować polski system refundacyjny do standardów europejskich w zakresie leczenia hemofilii? Ministerstwo Zdrowia wielokrotnie deklarowało, że zdrowie pacjentów i optymalizacja kosztów leczenia są priorytetem. W tym przypadku istnieje realna możliwość połączenia tych dwóch wartości – bez dodatkowych kosztów dla państwa. Dlatego apeluję o ponowne i pilne rozpatrzenie tej sprawy, z poszanowaniem praw pacjentów oraz w duchu medycyny opartej na faktach. Z poważaniem Łukasz Ściebiorowski Poseł na Sejm RP